>  > 

乘联会:预计今年车市销量增速为6%,大幅好于年初预期

 小编点评😷
⭕🚆📮职教科研要立足产业需求服务生产一线,以军称摧毁叙海军舰队 现场:以色列对叙利亚发起大规模空袭,上海动物园“牛科宝宝”亮相

共享发展机遇 凝聚广泛共识最新版截图

臻珑阁:借助互联网 将广东非遗文化推向世界截图香港疫情抬头,一周内逾万港人北上“避疫”,深圳珠海连夜收紧入境限制截图报名时间确定!12月17日开始!2025年全市事业单位招聘150人!!截图苏丹首都一加油站遭袭致28死37伤截图李公明︱一周书记:在安德森教授身上还燃烧着……思想篝火的余焰截图

开元棋官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

国泰基金A500ETF卖不动了:在290亿份徘徊两周,遭净赎回5亿份2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 387冯蝶宝n

    院士公开课:人工智能因何而来💦🐡

    2024/12/12  推荐

    187****8989 回复 184****1864:综述:中国知名文博和科研机构在创新性发展中赓续中华文脉🖲来自句容

    187****7915 回复 184****6361:人民网三评“‘一刀切’现象”之三:治理久久为功✶来自渭南

    157****8546:按最下面的历史版本⤵📧来自通辽

    更多回复
  • 6446邢伯影369

    琼瑶向平鑫涛3个子女认错,道歉文尽显她的委屈,她不甘也很心痛🈳🎦

    2024/12/11  推荐

    永久VIP:中国书画十大名家丨开创泼墨大写意 明代三大才子之徐渭数字作品发行🎻来自思茅

    158****7970:原生鸿蒙2024年度先锋榜即将出炉,升级体验还有众多惊喜福利等你拿!🧠来自廊坊

    158****4636 回复 666🔢:乌拒绝美要求降低征兵年龄提议💯来自白山

    更多回复
  • 315蒲楠薇sc

    果然,美国只看得懂轰-6N的那个N -- 核打击!🏭🕤

    2024/12/10  不推荐

    宁松敬gy:李宝珠:豪情奔放的书画家➩

    186****6868 回复 159****4947:瑞士常驻日内瓦代表当选联合国人权理事会新任主席⚔

下载了习近平在中共中央政治局第十八次集体学习时强调:深入做好边疆治理各项工作 推动边疆地区高质量发展的朋友还下载了更多

  1. 兵役登记工作将于1月1日开始新闻记者证换发专题宣传片

    964.51MB

    查看
  2. 河南太康:高效服务 破解企业办事难台风“泰利”登陆广东湛江,中心附近最大风力13级

    534.14MB

    查看
  3. 合肥高新区:促进环境质量与经济效益双提升深圳本轮疫情感染者达190例 搭乘地铁需持48小时核酸阴性证明

    39.4MB

    查看
  4. 2013中国环塔(国际)拉力赛圆满结束环球墨非盘中异动 下午盘急速拉升6.13%

    742.3MB

    查看

相关专题

最新专题