>  > 

叙利亚国防部:在叙利亚南部的武装部队在指令框架内进行重新部署

 小编点评❸
❒🥏🌅12月6日华为MateX6开售来京东下单享180天只换不修,“美丽经济”一年交易额8亿元的秘诀是啥?,太危险!小车高速侧翻6人被困 只因司机疲劳驾驶

外交部回应叙利亚局势发展最新版截图

进一步全面深化改革扩大开放 激发创新活力截图中国黄金集团有限公司原副总经理赵占国接受审查调查截图苏州卫生职业技术学院:打造医药卫生职教新基建“五金”品牌截图硅谷创业教父Paul Graham:为什么你一直在拖延真正想做的事?截图直击叙利亚局势最新情况截图

火狐电竞

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后火狐电竞,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)火狐电竞,对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后火狐电竞,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

画面曝光!因故障滞留太空超一个月,美宇航员坚信飞船能安全返航2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 701祝程威w

    竹板这么一打呀,别的咱不夸……🙀🏙

    2024/12/10  推荐

    187****3018 回复 184****810:日本爱媛大学研究小组发现新化合物 可让牵牛花的寿命翻倍🙁来自兴义

    187****6688 回复 184****3456:见人、见物、见生活(人文茶座)🥫来自邵武

    157****5416:按最下面的历史版本🐎🤛来自阜新

    更多回复
  • 1476伊华广516

    朝鲜战略武器装备展 - November 22, 2024😝⛸

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:“工业湖”变生态旅游湖🤷来自临汾

    158****5420:静安区新兴领域党建“领航工作室·书记说”项目启动⛯来自景德镇

    158****400 回复 666🌱:华盛顿号航母入驻日本 - November 23, 2024🐌来自湛江

    更多回复
  • 88印嘉博ce

    人民网三评“霸停风波”之三:媒体要帮忙不添乱🍝💿

    2024/12/08  不推荐

    谈竹枝rw:一觉醒来,深圳宝安区发生大事,工地失联13名工人,现场照片曝光引人担忧🧚

    186****6068 回复 159****5351:“版本里的中国”丨在杭州国家版本馆 感受江南宋韵🍲

Claude 3拒答率优化:大模型从拒答到负责任回答的演进之路热门文章更多

相关专题

最新专题