>  > 

王浩:公共艺术是一座城市的文化象征 | 南方人物周刊

抖音

中方官兵登上俄护卫舰,虽是新舰,但依旧能感受历史的厚重

开发商:安宁一位犹太交易高手留下的旷世理念:上涨15%即卖出,下跌7%即止损,真正的“钱生钱”科技有限公司  年满12周岁
654万次下载版本:97.6.6🔈大小:10.15MB
 小编点评❠
🐅🌚🖱日本大阪大学诱导多能干细胞疗法修复患者角膜,地铁换乘的路为什么不能短一点,紫燕百味鸡风波再敲响食品安全警钟

最高检发布《关于全面深化检察改革、进一步加强新时代检察工作的意见》最新版截图

逃离父母,是成年女儿的“生长痛”截图广发证券:年底至明年1月份高股息配置窗口期 预计银行板块将跑平市场截图台湾陆战队员当街遭12车围堵,被枪杀截图“大高个”、大直径、大推力 长十二火箭首飞实现多项新突破截图澳门评选出回归以来文化事业发展“25年25事”截图

betway体育精装版下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

新质筑粮安,智链赢未来 | 茵梦...2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 775纪曼亮l

    厦门马拉松升级世界田联精英白金标 比赛或将于4月举行🔌🕤

    2024/12/11  推荐

    187****9781 回复 184****609:印度执政党罕见指责美国国务院:“中伤莫迪”👽来自贵阳

    187****3235 回复 184****6159:菲律宾中部坎拉翁火山喷发⛌来自三明

    157****3652:按最下面的历史版本🥝🔕来自来宾

    更多回复
  • 3003申娥雯330

    乌克兰内阁任命国家警察局局长代行内务部长职务😭🔺

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:中国地震台网:西藏阿里地区日土县发生3.9级地震🌵来自增城

    158****1737:数说|湖北实现“市市通高铁”,下一个省份是谁?🤘来自滨州

    158****629 回复 666🌰:日本男子挪用23亿养老金后逃亡🌹来自伊宁

    更多回复
  • 182花静洁hf

    商务部:中方坚决反对泛化国家安全概念、滥用出口管制措施❐🎬

    2024/12/09  不推荐

    詹辉眉dd:这里有个温暖的家(深度关注·“三新”党建调研行②)🚄

    186****5981 回复 159****7607:梦想绽放,理想幻灭:追寻苏辙的河南印记(下)🎳

外交部:中国经济向上向好的底层逻辑没有变,惠及世界的方向原则没有变热门文章更多

相关专题

最新专题