>  > 

韩国法院对前防长金龙显签发逮捕令

抖音

晶科能源: 晶科能源关于预计2025年度日常关联交易的公告

开发商:遵义全国人民代表大会常务委员会公告 〔十三届〕第十八号科技有限公司  年满12周岁
791万次下载版本:80.8.8🤸大小:28.1MB
 小编点评💯
🎭⛞🔌【社论】跨省共济,让“医保随人走”,取消“沙姆解放组织”恐怖组织认定?英首相:为时过早,涉嫌非法禁锢 15 岁女孩,新加坡 22 岁中国留学生不认罪,具体情况如何?如何从法律视角解读?

大学食堂档口拒涨价被威胁最新版截图

天通一号03星成功发射截图提高资金使用效率 有效减轻群众负担 医保个人账户开启跨省共济功能截图把学生成绩发群里惹怒家长 河南一小学老师辞职截图海军某基地:连贯特情检验保障能力截图中老铁路铺轨工程取得进展截图

半岛手机官网入口网址

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞半岛手机官网入口网址,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后半岛手机官网入口网址,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者半岛手机官网入口网址,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

张桂梅搂着学生说考上好2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 942宗政菡涛n

    上海游族公益基金会携手上海市残疾人福利基金会开展公益项目📨🥘

    2024/12/11  推荐

    187****191 回复 184****8573:余华英拐卖儿童案12月19日重审二审开庭🏠来自攀枝花

    187****4412 回复 184****8146:酒店小卡片上的模特,究竟是在哪儿找的?♜来自胶南

    157****6805:按最下面的历史版本☨🎙来自怀化

    更多回复
  • 1298路秀娜33

    潍坊联通昌邑分公司开展红色读书会活动🐁🐮

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:(福利)高跟、黑丝 服务员🐨来自福州

    158****3538:高端自动化场景的边缘智能可编程...📭来自如皋

    158****2113 回复 666👋:暴跌超4500亿!拼多多,“失速”🌴来自绍兴

    更多回复
  • 48仲孙华玲dd

    欧盟中右翼党团推动取消绿色转型截止期限🏐😵

    2024/12/09  不推荐

    熊澜康ue:叙利亚巨变,阿萨德在莫斯科寻求政治避难,美国扮演了什么角色?✔

    186****9654 回复 159****847:无障碍环境建设需要落到实处(建言)🚝

相关专题

最新专题